La nuova terapia è destinata ai pazienti adulti con malattia recidivante o refrattaria già trattati con un inibitore covalente della BTK. Patti: “Importante avanzamento terapeutico”.
PALERMO – In Sicilia si registrano ogni anno oltre 200 nuove diagnosi di leucemia linfatica cronica (LLC), la forma di leucemia più frequente negli adulti. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib, una nuova opzione terapeutica per i pazienti adulti affetti da LLC recidivante o refrattaria già trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
La leucemia linfatica cronica è un tumore del sangue caratterizzato dall’accumulo di linfociti B patologici nel sangue e negli organi linfoidi, con il progressivo coinvolgimento di linfonodi e milza. In Italia si stimano circa 3.000 nuovi casi ogni anno, con un’incidenza di circa 5 casi ogni 100.000 abitanti. La malattia colpisce prevalentemente persone anziane: il 40% delle diagnosi riguarda pazienti con più di 75 anni, mentre solo il 15% interessa soggetti sotto i 50 anni.
Secondo gli specialisti, l’approvazione di pirtobrutinib rappresenta un passo avanti significativo per i pazienti che sviluppano resistenza o intolleranza ai trattamenti precedenti.
«In Sicilia si stimano ogni anno oltre 200 nuove diagnosi di leucemia linfatica cronica. In questo contesto, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib segna un avanzamento terapeutico importante per i pazienti con LLC recidivante o refrattaria», ha dichiarato la professoressa Caterina Patti, direttrice dell’Unità operativa complessa di Oncoematologia e del Dipartimento di Oncoematologia degli Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello.
Il farmaco agisce come inibitore non covalente della BTK, legandosi alla proteina target con un meccanismo differente rispetto agli inibitori di prima e seconda generazione. Questa caratteristica consente di superare alcune delle resistenze molecolari che possono comparire durante i trattamenti precedenti.
I dati clinici pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2023 hanno evidenziato risposte durature anche in pazienti fortemente pretrattati e con prognosi sfavorevole. Successivamente lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 ha confrontato pirtobrutinib con la terapia standard, dimostrando una maggiore efficacia nel medesimo setting terapeutico.
«Le evidenze cliniche hanno dimostrato l’efficacia di pirtobrutinib in pazienti con LLC recidivante o refrattaria che hanno sviluppato resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di BTK. Si tratta di una nuova e concreta opportunità terapeutica, capace di contribuire al controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile», ha aggiunto la professoressa Patti.
Pirtobrutinib era già rimborsato in Italia, da ottobre 2024, per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario. Con la nuova decisione dell’Aifa, l’indicazione viene estesa anche alla leucemia linfatica cronica.
«Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici», ha commentato Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly. «Questa approvazione riflette il nostro impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi».
Per i clinici, la disponibilità del nuovo farmaco significa poter contare su un’ulteriore opzione terapeutica per personalizzare il percorso di cura e mantenere più a lungo il controllo della malattia, con l’obiettivo di preservare la qualità di vita dei pazienti.
Vice direttrice di Mediterranea24, giornalista pubblicista. Docente di Musica e di Sostegno nella scuola pubblica e docente a contratto presso l’Università degli Studi di Palermo per la formazione degli insegnanti specializzandi sul sostegno. Laureata in Psicologia Comportamentale e Cognitiva Applicata, con una solida formazione accademica in ambito musicale e tecnologico. Coreografa e professionista della danza, ha maturato una lunga esperienza nella didattica artistica e coreutica. Ha lavorato come corrispondente e giornalista televisiva per la TV regionale, curando servizi e approfondimenti per Futura Production su Messina e la Costa Ionica. Scrittrice, è autrice del romanzo contemporaneo Ghost Love – Tra noi niente eppure tutto. Si occupa di cultura, educazione, inclusione e territorio.
